中源协和细胞基因工程股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于 9 月 9 日收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02 注射液用于治疗系统性硬化症的《药物临床试验批准通知书》。现对有关信息公告如下：

药品基本信息

药品名称：VUM02 注射液

剂型：注射剂

规格：5E7 个细胞（10 mL）/袋

注册分类：治疗用生物制品 1 类

申请事项：境内生产药品注册临床试验

申请人：武汉光谷中源药业有限公司

受理号：CXSL2400401

通知书编号：2024LP02019

审批结论：

根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年 6 月 18日受理的 VUM02 注射液符合药品注册的有关要求，同意开展治疗系统性硬化症的临床试验。

药品研发等情况

VUM02 注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是我司自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）新药，临床拟用适应症增加系统性硬化症的治疗。

系统性硬化症（Systemic Sclerosis）又称硬皮病，是一种以局限性或弥漫性皮肤及内脏器官纤维化或硬化为特征的自身免疫性结缔组织病，常累及全身多系统，包括胃肠道、心脏、肺、肾等脏器结构及功能的异常。据流行病学统计，该疾病全球总患病率为 17.6/10 万[来源：Rheumatology (Oxford)，2021]，发病高峰年龄在 45~65 岁，女性发病率高于男性，约 4:1~6:1[来源：中华内科杂志，2022]。部分患者病情平稳仅表现出指端血管痉挛、指硬化和吞咽困难，但由指端血管痉挛和雷诺现象导致的慢性疼痛几乎存在于绝大多数患者中，严重影响生活质量；也有部分患者则因内脏受累导致疾病迅速进展甚至死亡。[来源：BJA Educ. 2023]。

截至本公告日，全球尚未有用于治疗系统性硬化症的同类细胞药物上市，研发进展最快的同类药物处于临床试验阶段。按照国家卫生健康委员会等 5 部门联合制定的《第一批罕见病目录》（国卫医发 [2018] 10 号），系统性硬化症在我国属于罕见病。依据 2019 年颁布的《中华人民共和国药品管理法》，国家对于罕见病的新药研制给予支持和鼓励，并予以优先审评审批。

武汉光谷中源药业有限公司专注研发细胞治疗药物，重点推进干细胞药物转化上市。

截至目前，武汉光谷中源药业有限公司已取得国家药品监督管理局核准签发的七个关于 VUM02 注射液的《药物临床试验批准通知书》，分别临床拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性(亚急性)肝衰竭和中、重度急性呼吸窘迫综合征、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染和激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病、系统性硬化症；其中治疗临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染获批II/III期临床试验；VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化于2023年8月获FDA授予的孤儿药资格认定，并于今年完成首例受试者入组给药。

以下为公告原文：